フェニル酪酸グリセロール
ラヴィクティ内用液（一般名：フェニル酪酸グリセロール）は、2025年12月に承認された尿素サイクル異常症の治療薬です。
体内で有害なアンモニアが増えてしまう難病に対し、アンモニアの排出を助ける新しいタイプの経口液剤です。
1. 効能・効果
- 尿素サイクル異常症
- タンパク質を分解する過程で生じるアンモニアを、無害な尿素に変える仕組み（尿素サイクル）が生まれつき働かない疾患です。
2. 特徴・作用機序
- アンモニアの代替経路を確保： 体内で分解されると「フェニル酢酸」になり、アンモニアを含む物質（グルタミン）と合体して、尿中へ排出可能な形に変えます。これにより、血液中のアンモニア濃度を下げます。
- 既存薬（ブフェニール等）の改良型： 従来のフェニル酪酸ナトリウム製剤は、非常に強い苦味や特有の臭いがあり、また塩分量が多いことが課題でした。ラヴィクティは「プロドラッグ」化されており、無色・無臭の液体で、食事と一緒に服用しやすくなっています。
- 塩分を含まない： 既存の粉末剤と異なりナトリウム（塩分）を含まないため、心臓や腎臓への負担を抑えたい場合にも有利です。
3. 用法・用量
- 通常、成人および小児に1日3回、食事と一緒に服用します。
- 投与量は、体表面積や食事のタンパク質摂取量、あるいは以前使っていた薬の量に基づいて細かく調整されます。
4. 主な副作用
- 頻度の高いもの： 下痢、鼓腸（ガスが溜まる）、腹痛、吐き気などの消化器症状、頭痛、皮膚の異常な臭いなどが報告されています。
- 注意点： 肝機能障害がある場合、薬の代謝が遅れる可能性があるため慎重な投与が必要です。
5. 管理上の注意
- 遮光保存： 光に弱いため、専用の容器や袋に入れて保管する必要があります。
- 投与器具： 正確な量を測るために、専用の経口用シリンジを用いて服用します。
まとめ
尿素サイクル異常症の患者さんにとって、長期にわたる食事制限や薬の服用は大きな負担です。ラヴィクティは、「飲みやすさ（無味無臭）」と「塩分制限の解消」という、QOL（生活の質）を大きく向上させる特徴を持った薬剤と言えます。